分子生物學的興起是整個自然科學的一件大事，它使整個生命科學的研究上升到一個全新的階段。在實際應用方面，它是生物工程技術的重要理論基礎，后者正在工農(nóng)業(yè)生產(chǎn)和環(huán)境保護等方面發(fā)揮著日益顯要的作用。醫(yī)學做為生命科學的重要組成部分，所受分子生物學的滲透和影響尤其重大。
（一)．分子生物學使整個醫(yī)學科學研究提高到分子水平
經(jīng)典的生物學只能從生物表型的變化描述和歸納生命活動的某些規(guī)律，所謂基因也還只是抽象的概念，表型的分子基礎也未查明。從前的醫(yī)學研究狀況大體上也是如此。只有分子生物學的研究才使醫(yī)學各科上升到基因水平、分子水平，從而出現(xiàn)了所謂分子微生物學、分子免疫學、分子生理學、分子病理學、分子藥理學、分子心臟病學、分子神經(jīng)病學、分子內(nèi)分泌學等等全新的領域。不僅理論研究如此，在臨床實踐上，基因診斷和基因治療，也提到日程上來了，有些診斷方法正在付諸實施，有些則正在積極探索。
（二).癌癥的研究即將出現(xiàn)重大的突破
癌基因的發(fā)現(xiàn)是近年來分子生物學研究的重大成果。過去在癌病因?qū)W上眾說不一的局面正在改善。由各種內(nèi)外因素導致癌基因激活或異常表達很可能就是癌癥發(fā)生的根本原因。癌基因本來是正常的基因成分之一，它的生理功能是什么？它是如何被調(diào)控的？異常表達和激活的機理是什么？癌基因產(chǎn)物和生長因子的關系是怎樣的？是否存在著反癌基因和生長的負調(diào)節(jié)因子？等等。這些問題都是當前研究的熱點，正在取得日新月異的進展，與此有關的是愛滋病（AIDS)的研究受到世界范圍的密切關注，這個問題從學術上講，主要屬于分子免疫學和分子病毒學的范疇、其發(fā)病的分子機理正在被逐步深入地闡明。如果分子生物學研究成果和社會性的預防措施能夠很好地結(jié)合起來，這個疾病的流行將會較快得到制止。
（三)．遺傳病
隨著醫(yī)學分子生物學研究的日益深入，有關遺傳病的一些概念正在發(fā)生變化。首先，這類疾病不再象過去認為的那么罕見。至今發(fā)現(xiàn)按照孟德爾方式遺傳的遺傳病已達3000余種。如果估計到疾病易感性和基因變異的關系，則遺傳病范圍會更加擴大，例如易患心臟病、肺氣腫、高膽固醇血癥、糖尿病、變態(tài)反應和胃潰瘍病等等的基因正在得到分離，甚至癌癥，有的學者認為也可歸屬于遺傳病的范疇，其根本原因在于DNA的損傷。其次，基因探針技術正在逐步擴大產(chǎn)前診斷和遺傳病診斷的范圍。顯然，檢查出易感某病的基因?qū)τ趥�人保健是十分寶貴的信息，也是針對疾病危險因素采取預防措施的科學依據(jù)。在治療上，過去一切對遺傳病的療法都只能是對癥的，從理論上講，只有基因療法才是治療遺傳病的唯一根治方法。當然，要將這種方法付諸實踐在當前尚有許多理論上和技術上的困難有待克服。
（四). 藥物和疫苗
隨著基因工程的蓬勃興起而首先受益的產(chǎn)業(yè)領域就是制藥工業(yè)。現(xiàn)在已經(jīng)有些多肽或蛋白質(zhì)藥物，如人胰島素、生長激素、干擾素等能夠通過“工程菌”大量生產(chǎn)，更多的藥物則正在開發(fā)之中。疫苗的研制正在極大地促進預防醫(yī)學的發(fā)展，例如，乙型肝炎疫苗、非甲非乙肝炎疫苗、輪狀病毒疫苗、瘧疾疫苗等等，有些已能付諸應用，有些尚在開發(fā)之中。通過蛋白質(zhì)工程技術，采用定點突變的方法，還可望制造出新型的蛋白質(zhì)。例如，白細胞介素 2和β干擾素是兩種具有抗癌作用的蛋白質(zhì)，在其多肽鏈中各有三個半胱氨酸殘基，但只形成一對二硫鍵，由于分子中含有多余的一個半胱氨酸殘基，所以二個分子容易締結(jié)合成二聚體而失活，用定點突變法改變半胱氨酸的密碼子為絲氨酸密碼子，就可防止二聚體的形成，從而在不損害活性的情況下大大延長這兩個蛋白質(zhì)的半衰期，提高了療效。
