必須對每一位病人及其臨床特定情況衡量其受益和危險的關(guān)系，可從質(zhì)和量兩方面來考慮所用藥的效應(yīng)以及停藥后可能帶來的結(jié)果來衡量。只有可能的受益超過危險時才能肯定藥物治療是正確的。這種決定依賴于對病人的臨床表現(xiàn)，對疾病及其自然病程，對藥物效應(yīng)及其不良反應(yīng)的知識。
雖然術(shù)語"受益對危險之比"是常用的，但是受益與危險的數(shù)值預(yù)報是不存在的，數(shù)學(xué)上從未算出精確的比值，更精確的術(shù)語應(yīng)是"受益對危險的分析"。
對于一個特定病人的"受益對危險的分析"時必須考慮許多因素。每一個病人對藥物和化學(xué)物的反應(yīng)是不同的，和病人有關(guān)的因素包括年齡，性別，懷孕狀況，職業(yè)，社會環(huán)境和遺傳特性。其中每一個因素或合并的因素都影響疾病的過程和嚴(yán)重程度，也能影響藥物的效應(yīng)。例如，幼兒和老年人患有急需加強(qiáng)治療的肺炎一般預(yù)后不良；對未孕婦女相對安全的藥物而對胎兒都是敏感的；遺傳性膽堿酯酶缺乏者或職業(yè)性接觸有機(jī)磷類者對去極化肌松弛劑敏感性增高。一位60歲的動脈粥樣硬化老年病人，腦部血供差，血壓為200/120mmHg，與同樣血壓而在其他方面健康的年輕病人，即需要不同的抗高血壓療法，因?yàn)榇嬖趧用}粥樣硬化時恢復(fù)腦血流量成為另一治療目標(biāo)。
和疾病有關(guān)的因素如病程，持續(xù)時間，發(fā)病率和死亡率都必須加以考慮。治療病情輕的自限性疾病(如唇皰疹)，用強(qiáng)烈的全身性用的藥物(如阿糖腺苷)是不合邏輯的；而用這種療法治療致死性疾病(如皰疹性腦炎)是合理的。化療藥物作用強(qiáng)烈，且�？梢鹛撊醯母弊饔�；然而，這些藥物在治療惡性腫瘤或其他嚴(yán)重疾病中是需要的。
和藥物有關(guān)的因素包括不良反應(yīng)發(fā)生的頻率，嚴(yán)重程度和預(yù)報性，這些反應(yīng)和劑量的關(guān)系，有無預(yù)防或治療這些不良反應(yīng)的方法和手段，或有無其他可以替代的藥物或療法。例如，青霉素過敏反應(yīng)是少見的，但它存在著強(qiáng)的致死性，而通過獲得適當(dāng)?shù)牟∈泛瓦M(jìn)行恰當(dāng)?shù)钠ぴ嚳杀苊獍l(fā)生。即使發(fā)生過敏反應(yīng)，如果預(yù)先有備于此，就能成功地加以治療。因此，在正常情況下，不應(yīng)當(dāng)害怕出現(xiàn)過敏反應(yīng)而不用青霉素治療鏈球菌性咽炎。另一方面，雖然氯霉素能有效地治療鏈球菌性咽炎，但用氯霉素治療是不合理的，因有更安全的替代藥物可供使用。氯霉素能引起再生障礙性貧血，發(fā)生率雖然很低，但其發(fā)生是難以預(yù)期的，而且常是不可逆的，致死性的。然而，對于像流感嗜血桿菌性腦膜炎之類的嚴(yán)重疾病，幾乎沒有什么有效的替代藥物，這時用氯霉素治療是合理的。
對藥物的效能，其中包括有利效應(yīng)的預(yù)測性，效應(yīng)的性質(zhì)(對癥或?qū)σ?，劑量和效應(yīng)的關(guān)系，有利效應(yīng)的持續(xù)時間等也應(yīng)予考慮。兒童急性淋巴性白血病對積極的合并化療反應(yīng)好，應(yīng)當(dāng)采用。然而，對于諸如胃癌等惡性腫瘤，應(yīng)用合并化療是有爭議的，這些病例對這種療法療效差，且可增加死亡率。
審慎地使用藥物合并療法可以提高受益和降低危險。例如，在治療高血壓時并用噻嗪類利尿藥和腎上腺素受體阻斷藥時，可以抵消由后者降壓作用引起體液潴留傾向；鉀鹽和呋塞米合用，可糾正由后者過度排鉀而引起低鉀血癥的傾向。
