理想的化學治療藥物應僅針對和破壞癌細胞，對正常細胞無毒副反應。然而，這種藥物并不存在；在癌細胞和正常細胞的殺傷細胞之間有一狹窄的治療作用指數(shù)范圍(therapeatic index)。化學療法(以下簡稱化療)單一藥物對有適應證的腫瘤(即絨毛膜上皮癌，毛細胞白血病，慢性淋巴細胞性白血病)也可取得痊愈。然而較常使用的是根據(jù)藥物的不同作用機制，細胞內(nèi)作用部位和毒性(以降低可能發(fā)生的毒性加合作用)而組成聯(lián)合藥物方案，這樣做可顯著提高痊愈率(如急性白血病，膀胱和睪丸癌，霍奇金病，惡性淋巴瘤，小細胞性肺癌和鼻咽癌)。
在體外證明有效的化療藥物而在體內(nèi)無效，這引起對耐藥性的廣泛研究。已知多藥耐藥機制之一是由于在患者的癌細胞內(nèi)有一些基因限制藥物的逗留及其功能的發(fā)揮。試圖改變這種耐藥性的研究尚未取得成效。
常用有效的化療藥物見表144-2。
