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醫(yī)學(xué)論文范文:骨髓增生異常綜合征臨床治療新進(jìn)展
骨髓異常增生綜合征(MDS)目前尚缺乏特異性有效治療方法。由于MDS是一種高度異質(zhì)性的疾病,各個(gè)病例的自然病程和轉(zhuǎn)歸預(yù)后之間都有很大的差異,因此主張針對(duì)不同亞型、不同分期采用個(gè)性化的治療方案。
MDS患者治療方案選擇的基本原則是個(gè)體化。對(duì)于大多數(shù)病程平穩(wěn)、主要表現(xiàn)頑固性血細(xì)胞減少,而基本上沒有惡性表征的患者,治療目標(biāo)是提高血細(xì)胞數(shù)量和保持較好的生活質(zhì)量;對(duì)于有明確白血病基本表征的患者,治療目標(biāo)是殺滅惡性克隆,恢復(fù)正常造血功能。MDS規(guī)范化治療方案選擇時(shí)應(yīng)考慮以下3點(diǎn):①患者的國際預(yù)后積分系統(tǒng)(IP－SS)危險(xiǎn)度分組;②患者年齡;③患者身體基本情況�，F(xiàn)今MDS的治療選擇主要有:①單純支持治療;②刺激正常殘存造血干/祖細(xì)胞和(或)改善病態(tài)造血克隆的造血效率;③根除病態(tài)造血克隆并恢復(fù)正常造血。
一、單純支持治療
支持治療應(yīng)是IPSS低危和(或)中危患者,尤其對(duì)于高齡MDS患者是主要或唯一的治療手段,治療過程中應(yīng)避免過度治療。
二、MDS的祛鐵治療
研究發(fā)現(xiàn)祛鐵治療可顯著提高IPSS低危和(或)中低危MDS患者的總體存活期(接受祛鐵治療組在160個(gè)月尚未達(dá)中位存活期,未接受祛鐵治療組中位存活期為40.1個(gè)月)。接受祛鐵治療的指征是IPSS低危和(或)中危MDS患者,預(yù)計(jì)存活期較長(zhǎng)、已累計(jì)輸紅細(xì)胞≥25單位(約5g鐵)或血清鐵蛋白>1500μg/L。最常用的祛鐵劑是祛鐵胺,20～40mg/(kg·d),皮下注射,每周5～7d,至鐵蛋白質(zhì)量濃度<1000μg/L。當(dāng)鐵蛋白濃度達(dá)2000μg/L后,祛鐵胺劑量不要超過25mg/kg。口服祛鐵劑(祛鐵斯若,Deferasirox)于2005年11月和2006年9月先后獲美國FDA和歐洲醫(yī)療局批準(zhǔn)用于由于輸血導(dǎo)致的慢性鐵超負(fù)荷治療,建議使用劑量為20～30mg/(kg·d)。目前針對(duì)祛鐵斯若的Ⅱ、Ⅲ期臨床研究正在進(jìn)行中。
三、造血生長(zhǎng)因子治療
常用的造血生長(zhǎng)因子有Epo、GM－CSF、G－CSF、白細(xì)胞介素11(IL－11)、白細(xì)胞介素3(IL－3)等。這些因子能提高M(jìn)DS的血細(xì)胞數(shù),減少輸血次數(shù),改善難治性癥狀性貧血。1995年Hellstrom通過使用重組人紅細(xì)胞生成素(rHuEPO)治療200例MDS患者貧血的Meta分析發(fā)現(xiàn),應(yīng)用rHuEPO較大劑量(1～2萬U/d,皮下注射,每周3～7d)單獨(dú)治療可使15%的MDS患者的紅系獲得恢復(fù),貧血改善的有效率為20～30%。最近兩項(xiàng)Ⅲ期臨床研究證實(shí)了rHuEPO的療效,研究對(duì)象為87例MDS患者,血紅蛋白低于9g/dl、骨髓原始細(xì)胞比例低于10%,患者皮下注射150U/(kg·d),持續(xù)8周,結(jié)果顯示患者對(duì)rHuEPO反應(yīng)率為36.8%。其中屬于FAB－RA分型的患者能獲得更高的緩解率,而RARS與RAEB患者緩解率較低醫(yī).學(xué)全.在.線網(wǎng)站zxtf.net.cn。
