公開(公告)號
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CN1906162A
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公開(公告)日
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2007.01.31
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申請(專利)號
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CN200480040243.2
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申請日期
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2004.11.12
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專利名稱
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用于治療戈謝病的羥基哌啶衍生物
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主分類號
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C07D211/40(2006.01)I
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分類號
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C07D211/40(2006.01)I;A61K31/445(2006.01)I
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分案原申請?zhí)? |
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優(yōu)先權
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2003.11.12 US 60/519,496
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申請(專利權)人
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阿米庫斯治療學公司
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發(fā)明(設計)人
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樊建強;X·朱;K·謝斯
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地址
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美國新澤西州
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頒證日
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國際申請
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2004-11-12 PCT/US2004/037704
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進入國家日期
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2006.07.11
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專利代理機構
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北京市中咨律師事務所
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代理人
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黃革生;賈士聰
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國省代碼
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美國;US
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主權項
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式I化合物: 其中 A是碳或氮; B是氫、羥基、N-乙酰胺或鹵素; R1是氫;取代或未取代的:烷基、鏈烯基、炔基、環(huán)烷基、環(huán)烯基、芳基、芳基烷基、雜芳基、雜環(huán)基、雜環(huán)基烷基或雜芳基烷基;-C(O)R3或-S(O)mR3; R2是任選的短的柔性連接基團,其直鏈長度為約6至約12; R3是氫,或者取代或未取代的:烷基、鏈烯基、炔基、環(huán)烷基、環(huán)烯基、芳基、芳基烷基、雜芳基、雜環(huán)基、雜環(huán)基烷基或雜芳基烷基; m是1或2; R5是氫、羥基或羥甲基; L是具有1-12個碳原子的親脂性基團,其包括取代或未取代的:烷基、鏈烯基、炔基、環(huán)烷基、環(huán)烯基、芳基、芳基烷基、雜芳基、雜環(huán)基、雜環(huán)烷基或雜芳基烷基; 以及其藥學上可接受的鹽和前體藥物。
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摘要
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本發(fā)明提供了新的羥基哌啶(HP)衍生物和其藥學上可接受的鹽,所述的羥基哌啶衍生物具有(i)在相當于吡喃糖環(huán)端基異構位的位置上的正電荷;(ii)發(fā)源于吡喃糖中環(huán)氧的相應位置的短的柔性連接基團;和(iii)與該連接基團連接的親脂性部分。如果親脂性部分相當于直鏈長度為6個或更多個碳的烴鏈,則連接基團可不存在。本發(fā)明進一步提供了通過給予新的HP衍生物作為與戈謝病有關的突變型葡糖腦苷脂酶的“活性位點特異性伴侶”而治療患有該疾病的個體的方法。
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國際公布
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2005-05-26 WO2005/046612 英
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